Il 1° marzo 2024, la China National Medical Products Administration (NMPA) ha approvato il lancio del farmaco a base di cellule CAR-T Zevorcabtagene AutoLeucel (Zevor-cel, CT053) per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante o refrattario, che hanno mostrato progressione della malattia dopo almeno 3 linee di trattamento (con almeno un inibitore del proteasoma e un immunomodulatore).
Questo elenco si basa principalmente su uno studio clinico di fase II multicentrico, a braccio singolo e in aperto (STUDIO LUMMICAR 1,NCT03975907) in Cina, che ha raggiunto un tasso di remissione del 100%.
Quattordici pazienti con un'età mediana di 54 anni (range: 34-62) hanno ricevuto una singola infusione di zevor-cel. Al 17 luglio 2023, la durata mediana del follow-up era di 37,7 mesi (range: 14,8-44,2 mesi). Il tasso di risposta complessiva (ORR) è stato del 100% (14/14), con il 78,6% (11/14) dei pazienti che ha ottenuto una risposta completa (CR) o una risposta completa rigorosa (sCR); la negatività della malattia minima residua (MRD) è stata raggiunta in tutti i pazienti che hanno ottenuto una CR o una sCR. La durata mediana della risposta (mDOR) è stata di 24,1 mesi in tutti i pazienti e di 26,0 mesi in quelli che hanno ottenuto una CR o una sCR. La sopravvivenza mediana libera da progressione (mPFS) è stata di 25,0 mesi. Un totale di 7 (50%) pazienti è stato in remissione per più di 24 mesi. La sopravvivenza globale mediana (OS) non è stata raggiunta e il 92,9% (13/14) dei pazienti era ancora vivo al 36° mese.
Sicurezza
Nel complesso, il profilo di sicurezza di zevor-cel è risultato gestibile. Non si sono verificati eventi di sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado ≥ 3. Non si sono verificati eventi di neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS) di alcun grado. Sono state osservate tre infezioni di grado 3 correlate al trattamento. Tre pazienti hanno manifestato eventi avversi gravi (SAE), di cui 2 pazienti con SAE correlati al trattamento, ovvero infezione polmonare e sindrome da lisi tumorale. Si sono verificati complessivamente 2 decessi durante lo studio; nessuno dei due è stato correlato a zevor-cel.
Conclusione
zevor-cel ha dimostrato un profilo di sicurezza incoraggiante, con risposte profonde e durature, coerenti con i risultati iniziali.
Attualmente, in Cina sono in corso numerosi altri studi clinici sulla terapia CAR-T, e si cercano pazienti. Per consulenze su nuovi farmaci e tecnologie, è possibile contattare il Dipartimento Internazionale dell'Ospedale Oncologico della Regione Sud di Pechino al numero 4008803716.
Riferimenti
2.http://sh.news.cn/20240314/2913c85a84be4fbf9345efbd48006971/c.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/1413.html
4.https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240301143753188.html
Data di pubblicazione: 31 ottobre 2024