Il 12 maggio 2025, CARsgen ha annunciato i dati clinici preliminari relativi a CT0596, una terapia CAR-T allogenica mirata a BCMA, sviluppata utilizzando la piattaforma THANK-u Plus™. CT0596 è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico esplorativo precoce per il mieloma multiplo recidivante/refrattario (R/R MM) o la leucemia plasmacellulare recidivante/refrattaria (R/R PCL) al fine di valutarne la sicurezza e l'efficacia preliminare.
Al 6 maggio 2025, 8 pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario (R/R MM) che avevano ricevuto almeno tre linee di terapia precedenti sono stati arruolati e trattati con CT0596 dopo linfodeplezione con il regime FC (fludarabina 22,5-30 mg/m² e ciclofosfamide 350-500 mg/m²). I principali risultati emersi da un follow-up fino a quattro mesi includono:
Non sono state segnalate tossicità dose-limitanti (DLT), sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado ≥3, sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS) o malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). Il prodotto ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza che alcun paziente abbia interrotto il trattamento a causa di eventi avversi.
1) Tra i 5 pazienti che hanno completato la prima valutazione di efficacia alla settimana 4, 3 pazienti (60%) hanno ottenuto una risposta completa rigorosa/risposta completa (sCR/CR) e 4 pazienti (80%) hanno ottenuto la negatività della malattia minima residua (MRD) nel midollo osseo. 2) I primi dati di efficacia di 2 pazienti al giorno 14 hanno mostrato riduzioni delle lesioni misurabili rispettivamente del ≥92% e del ≥65%. 3) 1 paziente non aveva ancora raggiunto il punto temporale di valutazione dell'efficacia specificato dal protocollo.
Tutti i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa selettiva (sCR/CR) hanno continuato a mostrare una risposta positiva, incluso il primo paziente che ha completato il follow-up di quattro mesi.
Sulla base dei dati preliminari di sicurezza ed efficacia, CT0596 ha dimostrato una tollerabilità favorevole e segnali di efficacia incoraggianti nei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario a tutti i livelli di dosaggio predefiniti, con espansione della risposta CAR-T osservata. Questi risultati giustificano ulteriori approfondimenti non solo nel mieloma multiplo recidivante/refrattario, ma anche in altre neoplasie delle plasmacellule e malattie autoimmuni mediate da plasmacellule autoreattive.
Attualmente, in Cina sono ancora in corso numerose sperimentazioni cliniche su nuove tecnologie antitumorali alla ricerca di pazienti. Per consulenze su nuovi farmaci e tecnologie, è possibile contattare il Dipartimento Internazionale dell'Ospedale Oncologico della Regione Sud di Pechino.
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Data di pubblicazione: 15 maggio 2025