RD13-02 è un prodotto universale a base di cellule CAR-T, mirato al CD7, derivato da donatori sani e destinato al trattamento della leucemia/linfoma linfoblastico acuto a cellule T (T-ALL/LBL) recidivante o refrattaria. È geneticamente modificato per evitare il fratricidio, la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) e il rigetto dell'ospite contro il trapianto (HvG), migliorando al contempo l'attività antitumorale. RD13-02 può essere preparato in un unico lotto per più pazienti, offrendo una soluzione "pronta all'uso" per chi necessita di terapia con cellule CAR-T.
Il 7 novembre 2024, Bioheng Therapeutics ha annunciato che presenterà i più recenti dati clinici di Fase I del suo prodotto universale a base di cellule CAR-T, RD13-02, mirato al CD7 per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL) o linfoma linfoblastico a cellule T (LBL) recidivante/refrattaria (R/R), in una presentazione orale al 66° congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH). Il congresso si terrà dal 7 al 10 dicembre 2024 a San Diego, negli Stati Uniti.
Risultati: Al 1° agosto 2024, sono stati arruolati un totale di 18 pazienti idonei con T-ALL/LBL recidivante/refrattario (13 ALL, 5 LBL), con un'età mediana di 33,5 anni (range, 11-67). Il numero mediano di linee di terapia precedenti era 2 (range, 1-5) e 4 pazienti avevano già subito un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) prima dell'arruolamento. La percentuale mediana di blasti nel midollo osseo era del 71% (range: 6%-90%) tra i 18 pazienti, di cui 9 (6 ALL, 3 LBL) mostravano un coinvolgimento extramidollare. Non è stato osservato alcun evento di tossicità dose-limitante (DLT) o neurotossicità a tutti i livelli di dose, con un solo caso di GvHD di grado 1. La sindrome da rilascio di citochine (CRS) è risultata gestibile, con la maggior parte dei casi di lieve entità (grado 1, n=10; grado 2, n=5; grado 3, n=3). Infezioni di qualsiasi grado si sono verificate in 13 (72%) pazienti (≥Gr3 in 2 [11%] pazienti). A causa della comparsa di CRS di grado 3 in un paziente per ciascun livello DL2 e DL3, i ricercatori hanno stabilito il DL1 come dose di espansione con la massima attenzione alla sicurezza e all'efficacia. Durante l'espansione della dose, un paziente è deceduto per sindrome da lisi tumorale al giorno 20 post-infusione.
Alla valutazione iniziale a 28 giorni dall'infusione, 14 pazienti su 17 valutabili hanno raggiunto la CR/CRi. Al secondo mese dall'infusione, altri due pazienti hanno raggiunto la CR/CRi, con un tasso di CR/CRi del 94% (16/17). Tra i pazienti con CR/CRi, il 100% ha raggiunto lo stato di malattia minima residua (MRD) negativa mediante analisi citofluorimetrica. La Cmax mediana delle cellule CAR-T nel sangue periferico è stata di 1.863.601 copie/μg di DNA genomico (intervallo, da 275.044 a 3.763.587) mediante qPCR, con la durata più lunga superiore a 90 giorni.
Conclusione: RD13-02, un prodotto CAR-T universale "pronto all'uso", ha mostrato un profilo di sicurezza gestibile e una maggiore efficacia nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta/linfoma linfoblastico a cellule T CD7 recidivante/refrattaria. In particolare, il 100% dei pazienti in remissione completa/remissione completa incompleta ha raggiunto lo stato di negatività della malattia minima residua, offrendo ai pazienti opzioni di trattamento più rapide.
Attualmente, in Cina sono in corso numerosi altri studi clinici sulla terapia CAR-T, e si cercano pazienti. Per consulenze su nuovi farmaci e tecnologie, è possibile contattare il Dipartimento Internazionale dell'Ospedale Oncologico della Regione Sud di Pechino.
Numero di telefono: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Riferimenti
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Data di pubblicazione: 3 dicembre 2024