Il 21 marzo 2025, Junshi Biosciences ha annunciato che la National Medical Products Administration (“NMPA”) ha approvato la domanda supplementare di autorizzazione all'immissione in commercio (“sNDA”) per il prodotto dell'azienda, toripalimab, in combinazione con bevacizumab per il trattamento di prima linea di pazienti affetti da carcinoma epatocellulare (“HCC”) non resecabile o metastatico.
L'approvazione supplementare della NDA si basa sui dati dello studio HEPATORCH (NCT04723004), uno studio clinico di fase 3 multicentrico, randomizzato, in aperto e con controllo attivo. Il professor Jia Fan, accademico dell'Accademia cinese delle scienze e docente presso l'ospedale Zhongshan affiliato all'Università di Fudan, ha ricoperto il ruolo di ricercatore principale. Lo studio HEPATORCH è stato avviato in 57 centri clinici nella Cina continentale, a Taiwan e a Singapore, con un totale di 326 pazienti arruolati. L'obiettivo dello studio era valutare l'efficacia e la sicurezza di toripalimab in combinazione con bevacizumab per il trattamento di prima linea dell'HCC non resecabile o metastatico, rispetto al trattamento standard con sorafenib.
Nel settembre 2024, i risultati dello studio HEPATORCH sono stati presentati per la prima volta alla 27ª Conferenza Nazionale di Oncologia Clinica e al Meeting Accademico Annuale 2024 della Società Cinese di Oncologia Clinica (CSCO). I risultati dello studio hanno mostrato che gli endpoint primari, la sopravvivenza libera da progressione ("PFS", basata su una revisione radiografica indipendente) e la sopravvivenza globale (OS), hanno entrambi raggiunto risultati positivi.
Lo studio HEPATORCH ha dimostrato che, rispetto al sorafenib, il toripalimab in combinazione con il bevacizumab potrebbe prolungare significativamente la PFS e la OS dei pazienti, con una PFS mediana di 5,8 mesi contro 4,0 mesi, ridurre il rischio di progressione della malattia o di morte del 31% (hazard ratio [HR]=0,69, IC 95%: 0,525-0,913; P=0,0086), con una OS mediana di 20,0 mesi contro 14,5 mesi e ridurre il rischio di morte del 24% (HR=0,76, IC 95%: 0,579-0,987; P=0,0394). Il tasso di risposta obiettiva ("ORR") del gruppo trattato con toripalimab e bevacizumab è risultato significativamente più elevato rispetto a quello del gruppo trattato con sorafenib. L'ORR dei due gruppi è stato rispettivamente del 25,3% e del 6,1%. Inoltre, la terapia di combinazione presenta un buon profilo di sicurezza nei pazienti con HCC avanzato. Lo spettro di tossicità è coerente con quello noto della monoterapia standard e non è stato identificato alcun nuovo segnale di sicurezza.
Informazioni su Toripalimab
Il toripalimab è un anticorpo monoclonale anti-PD-1 sviluppato per la sua capacità di bloccare le interazioni del PD-1 con i suoi ligandi, PD-L1 e PD-L2, e di indurre l'internalizzazione del recettore PD-1 (funzione di endocitosi). Il blocco delle interazioni del PD-1 con PD-L1 e PD-L2 promuove la capacità del sistema immunitario di attaccare e uccidere le cellule tumorali.
Junshi Biosciences ha condotto a livello globale oltre quaranta studi clinici sul toripalimab, sponsorizzati dall'azienda e riguardanti più di quindici indicazioni, in paesi come Cina, Stati Uniti, Europa e Sud-est asiatico. Gli studi clinici pivotal, in corso o già completati, che valutano la sicurezza e l'efficacia del toripalimab, riguardano un'ampia gamma di tipologie di tumore, tra cui i tumori del polmone, del rinofaringe, dell'esofago, dello stomaco, della vescica, della mammella, del fegato, del rene e della pelle.
Nella Cina continentale, il toripalimab è stato il primo anticorpo monoclonale anti-PD-1 di produzione nazionale ad essere approvato per la commercializzazione (approvato in Cina con il nome di TUOYI®). Attualmente, nella Cina continentale sono approvate undici indicazioni per il toripalimab:
melanoma non resecabile o metastatico dopo fallimento della terapia sistemica standard;
carcinoma nasofaringeo (NPC) ricorrente o metastatico dopo il fallimento di almeno due linee di terapia sistemica precedente;
carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico che non ha risposto alla chemioterapia a base di platino o che è progredito entro 12 mesi dalla chemioterapia neoadiuvante o adiuvante a base di platino;
in combinazione con cisplatino e gemcitabina come trattamento di prima linea per i pazienti con NPC localmente recidivante o metastatico;
in combinazione con paclitaxel e cisplatino nel trattamento di prima linea di pazienti con carcinoma squamocellulare esofageo (ESCC) localmente avanzato/recidivante non resecabile o metastatico a distanza;
in combinazione con pemetrexed e platino come trattamento di prima linea nel carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico, non resecabile, non squamoso e negativo per mutazioni EGFR e ALK;
in combinazione con la chemioterapia come trattamento perioperatorio e successivamente con la monoterapia come terapia adiuvante per il trattamento di pazienti adulti con NSCLC resecabile in stadio IIIA-IIIB;
in combinazione con axitinib per il trattamento di prima linea di pazienti con carcinoma a cellule renali (RCC) non resecabile o metastatico a rischio medio-alto;
in combinazione con etoposide più platino per il trattamento di prima linea del carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio avanzato (ES-SCLC);
in combinazione con paclitaxel per iniezione (legato all'albumina) per il trattamento di prima linea del carcinoma mammario triplo negativo (TNBC) ricorrente o metastatico;
in combinazione con bevacizumab per il trattamento di prima linea dei pazienti affetti da carcinoma epatocellulare (HCC) non resecabile o metastatico.
Attualmente, in Cina sono ancora in corso numerose sperimentazioni cliniche su nuove tecnologie antitumorali alla ricerca di pazienti. Per consulenze su nuovi farmaci e tecnologie, è possibile contattare il Dipartimento Internazionale dell'Ospedale Oncologico della Regione Sud di Pechino.
Numero di telefono: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Data di pubblicazione: 27 marzo 2025