Nell'agosto del 2025, il Center for Drug Evaluation (CDE) della National Medical Products Administration (NMPA) ha ufficialmente concesso la designazione di Breakthrough Therapy a Ina-cel, una nuova terapia con cellule CAR-T dirette contro il CD19, sviluppata in modo indipendente da Juventas, per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL).
Attualmente, in Cina sono ancora in corso numerose sperimentazioni cliniche su nuove tecnologie antitumorali alla ricerca di pazienti. Per consulenze su nuovi farmaci e tecnologie, è possibile contattare il Dipartimento Internazionale dell'Ospedale Oncologico della Regione Sud di Pechino.
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Inatiabtagene autoleucel (Inati-cel) è un prodotto a base di cellule T con recettore chimerico per l'antigene (CAR) specifico per CD19, caratterizzato da un scFv CD19 derivato dal clone HI19α e da un dominio co-stimolatorio 4-1BB/CD3-ζ, approvato in Cina nel novembre 2023 per pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL).
ILRiunione annuale ASCO 2025 rapporto Studio multicentrico, non interventistico in condizioni di pratica clinica reale (NCT06450067) per valutare Inati-cel in pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL). Tra il 20 novembre 2023 e il 13 novembre 2024, 62 pazienti hanno ricevuto Inati-cel e sono stati valutabili. L'età mediana era di 37,5 anni (range, 14-76), con 13 pazienti di età ≥60 anni. Allo screening, 16 casi avevano avuto una recidiva dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), 4 casi erano refrattari primari e oltre il 70% dei pazienti presentava un'anomalia genetica ad alto rischio. La dose mediana di infusione era di 0,60 (range: 0,46-0,9) ×10Cellule vive 8CAR-T.
Risultati: I dati al 30 dicembre 2024, con un follow-up mediano di 3,8 mesi (intervallo: 0,5–12,4 mesi), hanno mostrato che l'89,5% dei pazienti r/r ha raggiunto un ORR MRD-negativo dopo Inati-cel, inclusi 31 con CR e 3 con CRi (tabella 1). Nei nove pazienti con MRD-positivo allo screening, il tasso di MRD-negativo ha raggiunto il 100% dopo Inati-cel. Dopo Inati-cel, 26 pazienti hanno avuto risultati MRD rilevati mediante q-PCR e il 92,3% ha ottenuto risultati negativi. Dopo aver raggiunto CR/CRi, 4 pazienti sono stati successivamente sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) in remissione. La DOR mediana, la OS e la RFS non sono state raggiunte con e senza censura dei pazienti al successivo allo-HSCT. Tra i pazienti valutabili, i tassi di RFS e DOR a 1 anno sono stati rispettivamente del 76,2% e del 74,1%. Sette pazienti hanno manifestato recidive, di cui 3 recidive CD19+, 2 recidive CD19- e 2 con stato CD19 non chiaro. È importante notare che in 6 casi di malattia extramidollare, 4 casi sono stati efficaci, ma 2 casi hanno avuto una recidiva entro 3 mesi dalla somministrazione di Inati-cel. Tutti i pazienti che hanno ricevuto l'infusione di Inati-cel erano vivi, ad eccezione di un decesso dovuto alla progressione della malattia. Gli eventi avversi (AE) più comuni di particolare interesse sono stati la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS). Il 51% dei pazienti ha sviluppato CRS, ma CRS e ICANS di grado 3 o superiore si sono verificate rispettivamente solo nel 3,2% e nell'1,6% dei pazienti; tutti i pazienti sono guariti senza sequele, non si sono verificati decessi correlati agli eventi avversi.
L'utilizzo di Inati-cel nella pratica clinica reale dimostra un elevato tasso di risposta obiettiva (ORR) con negatività della malattia minima residua (MRD) nei pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL). Il profilo di sicurezza è risultato gestibile, con una bassa incidenza di sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado ≥3 e di sindrome nefrosica immuno-correlata (ICANS) nella pratica clinica reale. Saranno presentati dati di follow-up più lunghi.
Attualmente, in Cina sono ancora in corso numerose sperimentazioni cliniche su nuove tecnologie antitumorali alla ricerca di pazienti. Per consulenze su nuovi farmaci e tecnologie, è possibile contattare il Dipartimento Internazionale dell'Ospedale Oncologico della Regione Sud di Pechino.
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Data di pubblicazione: 26 agosto 2025