L'equecabtagene autoleucel (eque-cel), una terapia con cellule T con recettore chimerico per l'antigene (CAR) di derivazione completamente umana e mirata all'antigene di maturazione delle cellule B, ha mostrato un potenziale per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario (R/RMM).
Il 30 giugno 2023, la National Medical Products Administration (NMPA) cinese ha approvato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (NDA) per FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), la prima terapia al mondo con cellule T con recettore chimerico per l'antigene (CAR) anti-antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) completamente umana, per il trattamento del mieloma multiplo recidivante/refrattario (R/RMM) che ha ricevuto almeno 3 linee di terapie precedenti contenenti almeno un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulatore.
Il 7 novembre 2024, IASO Biotherapeutics ha annunciato la pubblicazione sulla prestigiosa rivista medica JAMA Oncology dei risultati dello studio clinico di fase 1b/2 FUMANBA-1 relativo alla sua terapia CAR-T anti-BCMA completamente umana, Equecabtagene Autoleucel (nome commerciale: Fucaso™), per il trattamento del mieloma multiplo recidivante/refrattario (R/RMM). Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Equecabtagene Autoleucel in pazienti affetti da R/RMM che avevano precedentemente ricevuto almeno 3 linee di terapia. I risultati hanno dimostrato che Equecabtagene Autoleucel ha ottenuto un elevato tasso di risposta complessiva e una remissione duratura nei pazienti, con un profilo di sicurezza favorevole.
FUMANBA-1 è uno studio clinico registrativo di fase 1b/2, a braccio singolo e in aperto, condotto in 14 centri cinesi per valutare l'efficacia e la sicurezza di Equecabtagene Autoleucel in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario (R/RMM) che hanno ricevuto almeno 3 linee di terapie precedenti. Lo studio ha arruolato pazienti con R/RMM che avevano precedentemente ricevuto almeno tre linee di terapia, inclusi regimi chemioterapici a base di inibitori del proteasoma e agenti immunomodulatori, e che avevano manifestato progressione della malattia dopo l'ultima linea di terapia. Anche i pazienti che avevano precedentemente ricevuto terapia con cellule CAR-T anti-BCMA erano eleggibili per l'arruolamento.
RisultatiDei 103 pazienti che hanno ricevuto un'infusione di eque-cel, 55 (53,4%) erano maschi e l'età mediana (intervallo) era di 58 (39-70) anni. A un follow-up mediano (intervallo) di 13,8 (0,4-27,2) mesi, in termini di efficacia, tra i 101 pazienti valutabili, il tasso di risposta complessiva (ORR) è stato del 96,0% (97/101) e il tasso di risposta completa rigorosa/risposta completa (sCR/CR) è stato del 74,3% (75/101). Tra gli 89 pazienti senza precedente terapia CAR-T, l'ORR è stato del 98,9% (88/89) e il tasso di sCR/CR è stato del 78,7% (70/89). In questi 101 pazienti, il tempo mediano alla risposta è stato di 16 giorni (intervallo: 11-179), mentre la durata mediana della risposta (DOR) e la sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) non erano ancora state raggiunte. Il tasso di PFS a 12 mesi è stato del 78,8% (IC 95%: 68,6-86,0). Inoltre, il 95% (96/101) dei pazienti ha raggiunto la negatività della malattia minima residua (MRD), con un tempo mediano alla negatività della MRD di 15 giorni (intervallo: 14-186). Tutti i pazienti con sCR/CR hanno raggiunto la negatività della MRD e la durata mediana della negatività della MRD non era ancora stata raggiunta.
Conclusioni e rilevanzaIn questo studio, eque-cel ha portato a risposte precoci, profonde e durature in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario pesantemente pretrattato, con un profilo di sicurezza gestibile. Anche i pazienti sottoposti a precedente terapia con cellule CAR T hanno tratto beneficio da eque-cel.
Attualmente, in Cina sono in corso numerosi altri studi clinici sulla terapia CAR-T, e si cercano pazienti. Per consulenze su nuovi farmaci e tecnologie, è possibile contattare il Dipartimento Internazionale dell'Ospedale Oncologico della Regione Sud di Pechino.
Numero di telefono: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Riferimenti
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Data di pubblicazione: 13 novembre 2024