Il 30 luglio, la National Medical Products Administration (NMPA) ha approvato ufficialmente la commercializzazione di HICARA per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario (r/r LBCL) che hanno ricevuto due o più linee di terapia sistemica. Ciò include il linfoma diffuso a grandi cellule B non altrimenti specificato (DLBCL, NOS); il linfoma diffuso a grandi cellule B derivato da linfoma follicolare; il linfoma a cellule B ad alto grado con riarrangiamenti di MYC e BCL2; e il linfoma a cellule B ad alto grado non altrimenti specificato (HGBL, NOS).
Questo rappresenta il primo prodotto CAR-T anti-CD19 interamente sviluppato in Cina, specificamente mirato al linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario (r/r LBCL). La ricerca, lo sviluppo e la produzione di HICARA si basano interamente sul design molecolare proprietario di Hrain Biotechnology, sul sistema di qualità di processo stabilito in modo indipendente e sulla piattaforma di produzione chiusa e su larga scala. Questo risultato realizza la completa nazionalizzazione dello sviluppo e della produzione di cellule CAR-T, rompendo i monopoli tecnologici stranieri. In particolare, HICARA è il primo prodotto CAR-T approvato in Cina ad adottare un processo con vettore virale a linea cellulare stabile.
Secondo i risultati dello studio di fase II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) presentati durante il congresso annuale dell'American Association for Cancer Research (AACR) del 2024, HICARA ha dimostrato risposte efficaci nei pazienti affetti da linfoma non Hodgkin recidivante/refrattario.
Risultati: Al 16 maggio 2023, 81 pazienti con NHL recidivante/refrattario con ECOG 0-1 al basale hanno ricevuto l'infusione HR001 dallo stabilimento di produzione di Jinshan [51,9% maschi; età mediana 53,4 anni (intervallo 23-74); 3,7% CD19 negativo; 91,4% linfoma diffuso a grandi cellule B; 79,0% III-IV della classificazione di Ann Arbor o Lugano] con un follow-up mediano di 160 giorni (intervallo 7-454). Il tempo mediano alla migliore risposta è stato di 30 giorni (intervallo 28-358). Il tasso di risposta obiettiva (ORR) a 3 mesi, a 6 mesi e il miglior tasso di risposta obiettiva (ORR) sono stati rispettivamente del 53,1% (IC 95%: 41,7-64,3), del 45,7% (IC 95%: 34,6-57,1) e del 74,1% (IC 95%: 63,1-83,2). Il tasso di risposta completa (CRR) a 3 mesi, a 6 mesi e il miglior tasso di risposta completa (CRR) sono stati rispettivamente del 32,1% (IC 95%: 22,2-43,4), del 29,6% (IC 95%: 20,0-40,8) e del 49,4% (IC 95%: 38,1-60,7). La durata mediana della risposta (DOR) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) sono state rispettivamente di 339 giorni (IC 95%: 149-NE) e 176 giorni (IC 95%: 91-NE). La sopravvivenza globale (OS) non è stata raggiunta. Gli eventi avversi (AE) più comuni correlati al trattamento si sono verificati a carico del sistema ematologico. La sindrome da rilascio di citochine (CRS) si è verificata nel 95,1% dei pazienti, con CRS di grado ≥3 osservata nel 3,7% dei pazienti. La sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS) si è verificata nell'8,6% dei pazienti, senza alcun caso di ICANS di grado ≥3 riportato. La mortalità correlata al trattamento è stata dell'1,2%. Il tempo mediano per raggiungere il picco di espansione delle cellule T CAR è stato di 240 ore (120~672) dopo l'infusione, l'espansione massima mediana (Cmax) è stata di 17413,9 copie/μg di DNA (124,9~136382,2) e l'AUC mediana.0-28 giorniera pari a 3201014,0 copie/μg di DNA (205082,8~18400016,2). Test positivi per gli anticorpi anti-farmaco (ADA) sono stati riscontrati nel 14,8% dei pazienti, mentre i test per gli anticorpi neutralizzanti (Nab) sono risultati positivi nel 3,7% dei pazienti. Tra i pazienti Nab-positivi, la risposta completa si è mantenuta fino al follow-up.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Data di pubblicazione: 31 luglio 2025