Il 23 aprile, il penpulimab di Akeso ha ottenuto l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) in combinazione con cisplatino o carboplatino e gemcitabina per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma nasofaringeo non cheratinizzante (NPC) recidivante o metastatico. La FDA ha inoltre approvato penpulimab-kcqx in monoterapia per pazienti adulti con NPC non cheratinizzante metastatico con progressione della malattia durante o dopo chemioterapia a base di platino e almeno un'altra linea di terapia precedente.
L'efficacia di penpulimab-kcqx con cisplatino o carboplatino e gemcitabina è stata valutata nello studio AK105-304 (NCT04974398), uno studio multicentrico randomizzato in doppio cieco condotto su 291 pazienti con carcinoma nasofaringeo ricorrente o metastatico che non avevano ricevuto una precedente chemioterapia sistemica per la malattia ricorrente o metastatica. I pazienti sono stati randomizzati (1:1) a ricevere penpulimab-kcqx con cisplatino o carboplatino e gemcitabina, seguito da penpulimab-kcqx, oppure placebo con cisplatino o carboplatino e gemcitabina, seguito da placebo. I regimi chemioterapici sono descritti nelle informazioni complete sulla prescrizione.
L'endpoint primario di efficacia era la sopravvivenza libera da progressione (PFS), valutata da un comitato di revisione indipendente in cieco secondo i criteri RECIST v1.1. La sopravvivenza globale (OS) era un endpoint secondario chiave. La PFS mediana era di 9,6 mesi (IC 95%: 7,1, 12,5) nel braccio penpulimab-kcqx e di 7,0 mesi (IC 95%: 6,9, 7,3) nel braccio placebo (hazard ratio [HR] 0,45 [IC 95%: 0,33, 0,62], p-value bilaterale <0,0001), con il 31% e l'11% dei pazienti vivi e liberi da progressione dopo 12 mesi di follow-up rispettivamente nei bracci penpulimab-kcqx e placebo. Sebbene i risultati relativi alla OS fossero ancora preliminari, con il 70% dei decessi pre-specificati per l'analisi finale già riportati, non è stata osservata alcuna tendenza negativa.
L'efficacia della monoterapia con penpulimab-kcqx è stata valutata nello studio AK105-202 (NCT03866967), uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, condotto in un unico paese. Lo studio ha incluso un totale di 125 pazienti con carcinoma nasofaringeo non cheratinizzante non resecabile o metastatico, che avevano manifestato progressione della malattia dopo chemioterapia a base di platino e almeno un'altra linea di terapia. I pazienti hanno ricevuto penpulimab-kcqx fino alla progressione della malattia o alla comparsa di tossicità inaccettabile, per un massimo di 24 mesi.
I principali parametri di efficacia valutati sono stati il tasso di risposta obiettiva (ORR) e la durata della risposta (DOR) secondo i criteri RECIST v1.1, valutati da un comitato indipendente di revisione radiologica. Alla data di cutoff dei dati (28 settembre 2022), 1 paziente ha ottenuto una risposta completa e 34 pazienti una risposta parziale. L'ORR è stato del 28,0% (IC 95% 20,3–36,7%). La risposta è risultata duratura, con il 66,8% dei pazienti ancora in risposta a 9 mesi. Trentatré pazienti (26,4%) erano ancora in trattamento. La PFS e la OS mediane sono state rispettivamente di 3,6 mesi (IC 95% = 1,9–7,3 mesi) e 22,8 mesi (IC 95% = 17,1 mesi a non raggiunto). Dieci pazienti (7,6%) hanno manifestato eventi avversi immuno-correlati (irAE) di grado 3 o superiore. Il penpulimab ha dimostrato promettenti attività antitumorali e tossicità accettabili in pazienti con carcinoma nasofaringeo metastatico pesantemente pretrattati, supportando l'ulteriore sviluppo clinico come trattamento di terza linea per il carcinoma nasofaringeo metastatico.
Attualmente, in Cina sono ancora in corso numerose sperimentazioni cliniche su nuove tecnologie antitumorali alla ricerca di pazienti. Per consulenze su nuovi farmaci e tecnologie, è possibile contattare il Dipartimento Internazionale dell'Ospedale Oncologico della Regione Sud di Pechino.
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Data di pubblicazione: 25 aprile 2025